白血病是一种干细胞或克隆病，即由一个干细胞发生恶性变引起的疾病，这可由慢性粒细胞白血病的Ph/染色体出现得到证实，因为Ph/染色体不仅在粒细胞系出现，也见于红系细胞。巨核细胞和淋巴细胞。此外，6-磷酸葡萄糖脱氢酶(G6PD)杂合子的妇女患者中，其白血病细胞只具有单型酶(A或B)。这些事实均表明白血病细胞来源于一个突变的异常干细胞。
白血病细胞增殖失控，分化成熟能力丧失。应用流式细胞仪测得急性白血病S+G2M期细胞所占比例较正常低，说明其增殖活力低于正常细胞，也就是白血病细胞增殖周期比正常细胞为长(约为65-85小时比24-32小时)但由于其增殖与分化过程失衡，致使白血病细胞在骨髓中大量聚积，骨髓压力增加，窦样隙屏障可能被破裂，使各阶段不成熟的细胞进入血液。进入血液的白血病细胞留在血液中的时间也较正常细胞长，急性粒细胞白血病细胞在血中的半存留期为24小时，而正常粒细胞仅为6-7小时，白血病细胞离开血管进入组织也不象正常成熟细胞那样在短期内死亡，而是保持着继续分裂的能力，形成脏器内白血病细胞浸润，引起器官及组织受累的各种相应症状和体征。